Staminali e virus HIV nella cura delle malattie genetiche

IMPORTANTE SCOPERTA DEI RICERCATORI DEL SAN RAFFAELE DI MILANO

di dott. Giorgio Rossi (Oncologo)

staMilano, Non si è ancora placata la polemica del metodo Stamina che un importante risultato della ricerca scientifica viene proprio dall’Italia. Al San Raffaele Fondazione Telethon di Milano ricercatori Italiani guidati dal Dottor Luigi Naldini hanno messo a punto una metodica molto promettente utilizzando cellule staminali opportunamente modificate in vitro e quindi veicolate dal virus dell’AIDS -HIV – a sua volta reso inoffensivo .
La ricerca prende le prime mosse circa 15 anni fa quando Naldini intuì che l’HIV trattandosi di un virus con forte capacità infettanti , cioè di penetrare nelle cellule , poteva essere utilizzato per veicolare geni normali che sarebbero andati a sostituire quelli malati in particolari malattie genetiche per le quali non esistevano e non esistono a tutt’oggi cure efficaci. La ricerca riguarda due malattie genetiche dell’infanzia , la leucodistrofia metacromatica e la sindrome di Wiskott- Aldricht .

La leucodistrofia metacromatica colpisce il sistema nervoso ; è malattia ereditaria dovuta all’alterazione del gene che condiziona l’accumulo dei solfatidi sostanze che vanno a danneggiare la guaina mielinica dei neuroni . I bambini nascono apparentemente sani , ma presto iniziano a perdere progressivamente le capacità cognitive e motorie senza nessuna possibilità di arrestare il processo neurodegenerativo , la sopravvivenza media dal momento della diagnosi si aggira intorno ai 5 anni .

La sindrome di Wiskott- Aldrich è ugualmente una malattia ereditaria legata al cromosoma X e pertanto colpisce solo i maschi dovuta all’alterazione di un gene che comporta deficit del sistema immunitario , scarsa produzione di piastrine ( le cellule del sangue deputate alla coagulazione ) ed estesi eczemi cutanei . I bambini colpiti vanno pertanto facilmente in contro ad infezioni , malattia immunitarie , leucemie e linfomi ed anche a frequenti emorragie specie del tratto gastro-intestinale .

I ricercatori milanesi dopo un lungo periodo tra successi e fallimenti hanno messo a punto la metodica che rappresenta un misto di terapia con cellule staminali e terapia genica .

Sono state prelevate dai piccoli pazienti cellule staminali dal midollo osseo con una semplice putura midollare quindi in laboratorio sono state adeguatamente elaborate in modo che il gene malato venisse sostituito con gene normale . La cellula così formata è stata poi veicolata dal virus dell’AIDS adeguatamente trattato al punto che del suo patrimonio genetico di base né restava soltanto il 10% .Ma perchè proprio l’HIV , virus in tutto il mondo considerato spaventosamente dannoso ? La scelta è caduta su questo virus , che a detta dello stesso dottor Naldini rappresenta il punto fondamentale della ricerca , proprio per la sua grande capacità infettante , che rappresenta poi la sua grande capacità di penetrazione nelle cellule ove avrebbe così portato il gene sano in sostituzione di quello malato .

La sperimentazione ha poi riguardato l’utilizzo della procedura su bambini malati con due trials clinici iniziati nel 2010 uno per ciascuna malattia che ha coinvolto 16 piccoli pazienti provenienti da tutto il mondo . I primi risultati riguardanti 6 pazienti , 3 di una malattia e 3 dell’altra sono stati pubblicati in due articoli separati sulla prestigiosa rivista Science e sono particolarmente incoraggianti . Per quanto riguarda la leucodistrofia metacromatica si è osservato che ,in un paziente a due anni di trattamento e a 18 mesi negli altri due , la tipica evolutività della malattia si è completamente fermata . Per quanto riguarda i pazienti con sindrome di Wiskott-Aldrich dopo 20- 32 mesi di trattamento le manifestazioni tipiche della malattia si sono arrestate o addirittura sono scomparse .Bisogna ricordare , come gli stessi ricercatori sottolineano che i pazienti arruolati nello studio sono tutti diagnosticati in una fase della malattia ancora iniziale . Bisognerà verificare se gli stessi effetti si avranno anche nelle fasi più avanzate , soprattutto per quanto riguarda la leucodistrofia metacromatica , in quanto una cellula nervosa danneggiata può essere difficile da recuperare . 

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